Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude HEMATO-BIO : Étude de recherche de paramètres cliniques et biologiques d’intérêt chez des patients ayant une leucémie aigüe, une myélodysplasie ou un syndrome myéloprolifératif. L’objectif de cette étude est de définir les paramètres cliniques et biologiques d’intérêt chez des patients ayant une leucémie aiguë, une myélodysplasie ou un syndrome myéloprolifératif. Les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique comprenant des prélèvements tumoraux (prélèvement sanguin et prélèvement de moelle osseuse) et des prélèvements de tissus sains de cellules épithéliales (muqueuse buccale et peau). Les patients bénéficieront d’une période de suivi de 5 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Analyse biologique,

Étude HEMATO-BIO : Étude de recherche de paramètres cliniques et biologiques d’intérêt chez des patients ayant une leucémie aigüe, une myélodysplasie ou un syndrome myéloprolifératif. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de définir les paramètres cliniques et biologiques d’intérêt chez des patients ayant une leucémie aiguë, une myélodysplasie ou un syndrome myéloprolifératif. Les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique comprenant des prélèvements tumoraux (prélèvement sanguin et prélèvement de moelle osseuse) et des prélèvements de tissus sains de cellules épithéliales (muqueuse buccale et peau). Les patients bénéficieront d’une période de suivi de 5 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Analyse biologique,

Étude OxyLAM : étude biologique visant à comparer les taux des oxystérols (Dendrogénine A, 6-oxo-cholestane-3beta, 5-alpha-diol - OCDO) et des protéines impliquées dans leur métabolisme entre les patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) et les volontaires sains. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de comparer le taux des oxystérols (Dendrogénine A, 6-oxo-cholestane-3beta, 5-alpha-diol - OCDO) et des protéines impliquées dans leur métabolisme entre les patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) et les volontaires sains. Cette étude ne modifie pas la prise en charge des patients. Les patients seront répartis en deux groupes : - Volontaires sains - Patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) Au cours du diagnostic et du suivi standard des patients, des prélèvements de sang et de moelle osseuse seront réalisés afin d’identifier les biomarqueurs prédictifs de l’efficacité et de la résistance au traitement par dendrogénine A.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Analyse biologique,

Étude MAPPYACTS : étude multicentrique, preuve de conceptvisant à la stratification thérapeutique au moyen de la génomique à haut débit « mappyacts » chez des enfants ayant des tumeurs pédiatriques réfractaires ou récurrentes. Le cancer est la première cause de maladie mortelle chez les enfants et les adolescents. Le développement de nouvelles technologies d’analyse génétique à haut-débit permet de classer dorénavant la tumeur en fonction de son profil génomique et de ses caractéristiques biologiques. Cette information permet une médecine personnalisée avec des traitements qui ciblent spécifiquement une altération moléculaire chez le patient, ce qui permet de donner à chaque patient le traitement qui va être le plus efficace pour sa tumeur. L’objectif de cette étude est de fournir un profil moléculaire des tumeurs pour des patients ayant une tumeur pédiatrique récurrente ou réfractaire et de faire bénéficier ces patients d’un nouveau médicament ciblé. L’étude se décomposera en 4 étapes : 1 - Sélection du patient. 2 - Biopsie ou résection de la tumeur et prélèvement sanguin. 3 - Analyse moléculaire et bio-informatique du tissu tumoral pour obtenir des données sur des altérations, des mutations et des profils génétiques. À titre exploratoire, d’autres analyses génétiques seront faites pour détecter des nouveaux événements qui peuvent être pertinents et mieux comprendre l’évolution de la tumeur. 4 - Interprétation des données d’altérations génétiques et recommandation d’une stratégie thérapeutique dans le cadre d’une réunion pluridisciplinaire thérapeutique de biologie moléculaire. Les résultats le plus importants seront discutés lors des réunions hebdomadaires de concertation pluridisciplinaire pédiatrique interrégionale (RCPPI) avec les oncologues pédiatriques impliqués dans l’étude. Ensuite le patient pourra être inclus dans une étude thérapeutique ou recevoir une thérapie ciblée sous réserve d’obtenir une autorisation temporaire d’utilisation nominative. Dans ce cas, les patients seront suivis par l’évaluation des données sur la réponse au traitement, la survie sans progression et la survie globale.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides, Leucémies aiguës, Leucémies chroniques,
• Spécialités Analyse Génétique, Analyse biologique, Pédiatrie,

Étude LAM-PIK : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384 (PKI-587)), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie (t-LAM/MDS) ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de novo réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie ou une leucémie aiguë myéloïde de novo réfractaire ou en rechute. Avant le début du traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique, d’un examen biologique, d’une échographie cardiaque et complèteront un questionnaire de qualité de vie. Les patients recevront un traitement par gedatolisib administrée en perfusion intraveineuse une fois par semaine, pendant quatre mois ou jusqu’à la progression. En cas d’hyperleucocytose, les patients recevront un traitement par hydroxycarbamide administré par voie orale, pendant un mois. Pendant le traitement, les patients seront revus une fois par semaine, trois semaine sur quatre, afin d’effectuer un bilan biologique, et une fois tous les deux mois, pour un examen clinique et un prélèvement sanguin. En cas de réussite thérapeutique, les patients poursuivent le traitement jusqu’à la progression. Les patients non répondeurs au traitement, bénéficieront d’un bilan de suivi comprenant un examen clinique, un examen biologique et complèteront un questionnaire de qualité de vie, trois mois puis six mois et enfin douze mois après l’arrêt du traitement.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Chimiothérapie, Thérapies Ciblées, Analyse biologique,

Étude EORTC-58081 : étude observationnelle, visant à identifier de nouveaux facteurs pronostiques et de nouvelles cibles thérapeutiques, chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’identifier de nouveaux facteurs pronostiques et de nouvelles cibles thérapeutiques, chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). Une collecte des échantillons de tissu tumoral, du sang, de la moelle osseuse, et d'autres fluides corporels des patients sera réalisée avant, pendant, et après un traitement standard de première ligne.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Analyse biologique,

IPC 2012-007 : Essai évaluant le phénotype des cellules natural killer (NK), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde et traités par lénalidomide. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer le phénotype des cellules natural killer (NK) lors d’un traitement par lénalidomide, chez des patients ayant une hémopathie myéloïde. Des prélèvements sanguins seront réalisés le premier jour, à deux semaines puis à un mois du traitement par lénalidomide.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Analyse biologique, Chimiothérapie,

Étude OxyLAM : étude biologique visant à comparer les taux des oxystérols (Dendrogénine A, 6-oxo-cholestane-3beta, 5-alpha-diol - OCDO) et des protéines impliquées dans leur métabolisme entre les patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) et les volontaires sains. L’objectif de cette étude est de comparer le taux des oxystérols (Dendrogénine A, 6-oxo-cholestane-3beta, 5-alpha-diol - OCDO) et des protéines impliquées dans leur métabolisme entre les patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) et les volontaires sains. Cette étude ne modifie pas la prise en charge des patients. Les patients seront répartis en deux groupes : - Volontaires sains - Patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) Au cours du diagnostic et du suivi standard des patients, des prélèvements de sang et de moelle osseuse seront réalisés afin d’identifier les biomarqueurs prédictifs de l’efficacité et de la résistance au traitement par dendrogénine A.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Analyse biologique,

Étude LAM-PTK7 : Étude évaluant l’impact de PTK7 comme marqueur sérique et l’approche ex-vivo du rôle de PTK7, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’impact de l’expression de PTK7 sur les cellules tumorales primaires chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique (LAM). Les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique comprenant un prélèvement sanguin et un prélèvement de moelle osseuse.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Analyse biologique,